Wirkstoffdesign

Die Identifizierung eines Targets allein genügt noch nicht, um eine wirksame Behandlung vornehmen zu können - zunächst muss ein geeigneter Wirkstoff entwickelt werden. Ein derartiger Wirkstoff muss das Krankheit auslösende Enzym derart beeinflussen, dass dieses nicht mehr störend auf den Stoffwechsel einwirkt.

Dies kann zum einen dadurch geschehen, dass der Wirkstoff das Enzym in seiner Aktivität hemmt. Falls eine Krankheit dadurch entsteht, dass ein Mangel an einem bestimmten Stoff vorliegt, kann ein Wirkstoff auch so konstruiert werden, dass er die Produktion eines Enzyms anregt, das dann seinerseits die notwendigen (und zuvor nicht oder nur ungenügend vorhandenen) Stoffwechselvorgänge steuert.

Auf der molekularen Ebene bedeutet die Beeinflussung der Enzymaktivität durch einen Wirkstoff das "Andocken" des Stoffes an das Zielprotein (Target), um auf diese Weise seine Wirkung zu entfalten.

Aus diesem Grunde wurden bioinformatische Methoden entwickelt, die das Target virtuell auf Liganden hin screenen, die an das Protein binden und dieses inhibieren können. Eine weitere Möglichkeit besteht darin, andere Proteine zu finden, die die Aktivität des Targets durch Binden und Komplexbildung regulieren. In beiden Fällen ist das Docking die Haupttechnik.